-     主要療效數據顯示，pralsetinib在經含鉑化療的RET融合陽性的非小細胞肺癌（NSCLC）的中國患者中顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性

-     Pralsetinib在中國患者人群中的安全性及耐受性良好

-     基石藥業計劃于近期向國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）遞交pralsetinib治療經含鉑化療的RET融合陽性的非小細胞肺癌的新藥上市申請（NDA）

2020年7月9日，中國蘇州-基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業”或“公司”，香港聯交所代碼：2616）今日公布了RET抑制劑pralsetinib在全球I/II期ARROW關鍵性試驗的中國患者研究結果。研究數據顯示，pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC中國患者中具有優越和持久的臨床抗腫瘤活性且耐受性良好。Pralsetinib是由基石藥業的戰略合作伙伴Blueprint Medicines開發的一款強效、高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預見的耐藥突變）的在研藥物。此次研究的整體數據顯示，pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC中國患者中的療效結果和安全性與先前ARROW研究中全球患者人群報告的數據結果一致。

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“我們很高興看到pralsetinib在經含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC中國患者的關鍵性臨床研究達到預期的結果。目前，國內尚無選擇性RET抑制劑獲批，基石藥業計劃于近期向國家藥品監督管理局（NMPA）遞交pralsetinib治療該適應癥的新藥上市申請。同時，我們將繼續全力推進pralsetinib在中國的研發進展，更廣泛地評估該產品在未經含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC、甲狀腺髓樣癌和其它實體瘤患者中的療效，早日滿足這部分中國癌癥患者亟待解決的臨床需求。”

基石藥業計劃在未來的學術會議上分享該試驗的具體數據。

關于ARROW研究

ARROW研究是一項旨在評估pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC、甲狀腺癌以及其它攜帶RET變異的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和療效的全球臨床研究。根據基石藥業之前發布的消息，中國研究中心于2019年8月實現首例經含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC患者給藥，同年12月完成了最后一例患者的入組。基石計劃將在未來的學術會議上發布ARROW研究RET融合陽性的 NSCLC中國患者的數據結果。

關于Pralsetinib

Pralsetinib是一種口服（每日一次）、強效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines正在進行pralsetinib的臨床開發，用于治療RET變異的非小細胞肺癌、甲狀腺癌和其它實體瘤患者。美國FDA已授予pralsetinib突破性療法認定，用于治療經含鉑化療后進展的RET融合陽性的非小細胞肺癌、和需要系統治療且沒有可替代治療方案的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌患者的治療。Blueprint Medicines于2020年5月宣布其在美國和歐盟遞交的pralsetinib用于治療RET融合陽性的局部進展或轉移性NSCLC的上市申請已經分別被美國FDA和歐洲藥品管理局正式受理和認證。

Pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究團隊依據其專有化合物庫所設計的。在臨床前研究中，pralsetinib針對最常見RET基因融合、激活突變和預測耐藥突變始終表現出次納摩爾水平的效價。其中，相比VEGFR2，pralsetinib對RET的選擇性有80倍的提高。此外，pralsetinib對RET的選擇性與已批準的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過抑制原發和繼發突變，pralsetinib有望克服和預防臨床耐藥的發生。這一療法預期可以在攜帶不同RET變異的患者中實現持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。

基石藥業已與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權協議，獲得了包括pralsetinib在內的多款藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權。Blueprint Medicines則保留了其在世界其它地區開發及商業化pralsetinib的權利。