-     主要療效數(shù)據(jù)顯示，pralsetinib在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的中國(guó)患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性

-     Pralsetinib在中國(guó)患者人群中的安全性及耐受性良好

-     基石藥業(yè)計(jì)劃于近期向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）遞交pralsetinib治療經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌的新藥上市申請(qǐng)（NDA）

2020年7月9日，中國(guó)蘇州-基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）今日公布了RET抑制劑pralsetinib在全球I/II期ARROW關(guān)鍵性試驗(yàn)的中國(guó)患者研究結(jié)果。研究數(shù)據(jù)顯示，pralsetinib在RET融合陽(yáng)性的NSCLC中國(guó)患者中具有優(yōu)越和持久的臨床抗腫瘤活性且耐受性良好。Pralsetinib是由基石藥業(yè)的戰(zhàn)略合作伙伴Blueprint Medicines開(kāi)發(fā)的一款強(qiáng)效、高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預(yù)見(jiàn)的耐藥突變）的在研藥物。此次研究的整體數(shù)據(jù)顯示，pralsetinib在RET融合陽(yáng)性的NSCLC中國(guó)患者中的療效結(jié)果和安全性與先前ARROW研究中全球患者人群報(bào)告的數(shù)據(jù)結(jié)果一致。

基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們很高興看到pralsetinib在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的NSCLC中國(guó)患者的關(guān)鍵性臨床研究達(dá)到預(yù)期的結(jié)果。目前，國(guó)內(nèi)尚無(wú)選擇性RET抑制劑獲批，基石藥業(yè)計(jì)劃于近期向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交pralsetinib治療該適應(yīng)癥的新藥上市申請(qǐng)。同時(shí)，我們將繼續(xù)全力推進(jìn)pralsetinib在中國(guó)的研發(fā)進(jìn)展，更廣泛地評(píng)估該產(chǎn)品在未經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的NSCLC、甲狀腺髓樣癌和其它實(shí)體瘤患者中的療效，早日滿足這部分中國(guó)癌癥患者亟待解決的臨床需求。”

基石藥業(yè)計(jì)劃在未來(lái)的學(xué)術(shù)會(huì)議上分享該試驗(yàn)的具體數(shù)據(jù)。

關(guān)于ARROW研究

ARROW研究是一項(xiàng)旨在評(píng)估pralsetinib在RET融合陽(yáng)性的NSCLC、甲狀腺癌以及其它攜帶RET變異的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和療效的全球臨床研究。根據(jù)基石藥業(yè)之前發(fā)布的消息，中國(guó)研究中心于2019年8月實(shí)現(xiàn)首例經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的NSCLC患者給藥，同年12月完成了最后一例患者的入組。基石計(jì)劃將在未來(lái)的學(xué)術(shù)會(huì)議上發(fā)布ARROW研究RET融合陽(yáng)性的 NSCLC中國(guó)患者的數(shù)據(jù)結(jié)果。

關(guān)于Pralsetinib

Pralsetinib是一種口服（每日一次）、強(qiáng)效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines正在進(jìn)行pralsetinib的臨床開(kāi)發(fā)，用于治療RET變異的非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺癌和其它實(shí)體瘤患者。美國(guó)FDA已授予pralsetinib突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)含鉑化療后進(jìn)展的RET融合陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌、和需要系統(tǒng)治療且沒(méi)有可替代治療方案的RET突變陽(yáng)性甲狀腺髓樣癌患者的治療。Blueprint Medicines于2020年5月宣布其在美國(guó)和歐盟遞交的pralsetinib用于治療RET融合陽(yáng)性的局部進(jìn)展或轉(zhuǎn)移性NSCLC的上市申請(qǐng)已經(jīng)分別被美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局正式受理和認(rèn)證。

Pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究團(tuán)隊(duì)依據(jù)其專有化合物庫(kù)所設(shè)計(jì)的。在臨床前研究中，pralsetinib針對(duì)最常見(jiàn)RET基因融合、激活突變和預(yù)測(cè)耐藥突變始終表現(xiàn)出次納摩爾水平的效價(jià)。其中，相比VEGFR2，pralsetinib對(duì)RET的選擇性有80倍的提高。此外，pralsetinib對(duì)RET的選擇性與已批準(zhǔn)的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過(guò)抑制原發(fā)和繼發(fā)突變，pralsetinib有望克服和預(yù)防臨床耐藥的發(fā)生。這一療法預(yù)期可以在攜帶不同RET變異的患者中實(shí)現(xiàn)持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。

基石藥業(yè)已與Blueprint Medicines達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán)協(xié)議，獲得了包括pralsetinib在內(nèi)的多款藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines則保留了其在世界其它地區(qū)開(kāi)發(fā)及商業(yè)化pralsetinib的權(quán)利。