近日，基因療法公司四川至善唯新生物科技有限公司（簡稱“至善唯新”）成功完成逾2億元人民幣A+輪融資。本輪融資由國投創(chuàng)業(yè)領(lǐng)投，磐霖資本及安信國生基金等跟投，上一輪投資方正心谷資本持續(xù)追加投資。本輪融資主要用于至善唯新現(xiàn)有多個產(chǎn)品管線的臨床推進和臨床前管線的拓展以及公司人才團隊的擴展和完善。

四川至善唯新有限公司成立于2018年6月，是一家專注于rAAV基因治療原創(chuàng)新藥開發(fā)的生物科技公司，公司在高效的基因表達盒設(shè)計和載體生產(chǎn)優(yōu)化方面擁有多項全球領(lǐng)先的專利與技術(shù)，在研管線涵蓋血液、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝系統(tǒng)等多個臨床適應(yīng)癥。首個自主研發(fā)的用于血友病B的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品ZS801已于2022年8月獲得臨床批件，是國內(nèi)首個獲批臨床的B型血友病原創(chuàng)靶標基因治療產(chǎn)品。目前該產(chǎn)品已在中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院開展安全性和有效性的臨床研究，該研究首例受試者自2022年3月接受治療后血漿FIX活性水平顯著提升并長期穩(wěn)定表達，隨訪安全性良好，具有重要的臨床意義。

公司運營至今，完成了rAAV基因治療原創(chuàng)新藥開發(fā)、生產(chǎn)平臺和臨床轉(zhuǎn)化全產(chǎn)業(yè)鏈布局，已擁有一支由優(yōu)秀的科學家和企業(yè)家組成的專業(yè)團隊。創(chuàng)始人董飚教授從事rAAV研究十五年，在基因療法藥物設(shè)計與規(guī)模化生產(chǎn)方面均取得了突破性進展。公司擁有全球領(lǐng)先的新型痘-腺病毒rAAV生產(chǎn)系統(tǒng)，該生產(chǎn)系統(tǒng)可極大地降低生產(chǎn)成本，進一步提高基因治療的可及性。核心團隊成員在基因治療藥物設(shè)計、臨床前研究、CMC開發(fā)、GMP生產(chǎn)、注冊申報、臨床試驗和運營管理等方面都擁有非常豐富的經(jīng)驗。

至善唯新創(chuàng)始人董飚教授表示：“重組腺相關(guān)病毒載體（rAAV）基因藥物是遺傳性、難治性重大疾病的克星，有望實現(xiàn)“一針治愈”。至善唯新專注于原創(chuàng)性研發(fā)，建立了啟動子、治療基因、衣殼篩選優(yōu)化平臺，覆蓋了基因藥物研發(fā)的各要素。為生產(chǎn)中國患者能夠負擔的rAAV基因新藥，至善唯新已建立了200L懸浮293細胞三質(zhì)粒轉(zhuǎn)染的生產(chǎn)平臺，正在開發(fā)成本進一步降低的具有自主知識產(chǎn)權(quán)的痘腺病毒生產(chǎn)平臺。目前同瑞金醫(yī)院合作開發(fā)的高活力IX因子已應(yīng)用在B型血友病治療的注冊臨床，自主開發(fā)的高活力VIII因子及小型肝特異啟動子已應(yīng)用在A型血友病的IIT研究中。我們特別感謝生物醫(yī)藥優(yōu)秀投資伙伴們對至善唯新的高度信任和大力支持，我們將加速推進目前已進入臨床階段的項目，并將更多的遺傳病和難治性常見病的原創(chuàng)研發(fā)項目推向臨床。”

至善唯新聯(lián)合創(chuàng)始人徐麗表示：“我們非常榮幸能夠獲得眾多頂尖生物醫(yī)藥領(lǐng)域投資伙伴的認可和支持，也非常感謝團隊的創(chuàng)新和執(zhí)行能力。雖然基因治療疾病新藥研發(fā)面臨多重挑戰(zhàn)，但隨著近期Roctavian、Hemgenix等基因藥物不斷上市，未來適應(yīng)癥的不斷拓展，基于技術(shù)成熟帶來的成本下降及醫(yī)保支付的不斷提升等，基因治療藥物價格將會逐步下降惠及更多患者。至善唯新自成立至今一直聚焦于差異化源頭創(chuàng)新，通過基因工程技術(shù)提升藥物活力和優(yōu)化病毒載體生產(chǎn)工藝不斷降低藥物生物成本，我們的愿景是推進療效更好、可及性更強的基因治療創(chuàng)新藥早日上市，盡快造福全球患者。”

國投創(chuàng)業(yè)表示：“基因藥物從基因?qū)用嬷委熂膊。锌赡軓母旧现斡恍┏Ｒ?guī)療法不能解決的疾病，有望實現(xiàn)“一次給藥，長期有效，甚至終生治愈”的突破性療效，是國家“十四五”生物醫(yī)藥發(fā)展的重要戰(zhàn)略方向。作為以“服務(wù)國家創(chuàng)新戰(zhàn)略、聚焦科技成果轉(zhuǎn)化”為宗旨的基金，國投創(chuàng)業(yè)已在CGT領(lǐng)域進行了多點布局，支持產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展和生態(tài)構(gòu)建。至善唯新以研發(fā)“國人用得起的基因藥物”為使命，建立了國產(chǎn)自主創(chuàng)新的高效rAAV基因治療研發(fā)和轉(zhuǎn)化平臺，集基礎(chǔ)研究、基因治療藥物研發(fā)和臨床級重組病毒產(chǎn)業(yè)化制備能力于一體。創(chuàng)始人董飚教授在基因治療領(lǐng)域，尤其是血友病領(lǐng)域有長期的研究積累，其在至善唯新的取得的研究進展和技術(shù)優(yōu)勢，是中國科學家踐行自主創(chuàng)新科技成果轉(zhuǎn)化、造福病患的典范。非常高興至善唯新融入國投創(chuàng)業(yè)CGT生態(tài)圈，我們將充分發(fā)揮自身平臺優(yōu)勢，對接產(chǎn)業(yè)資源，支持公司發(fā)展更上一層樓。”

磐霖資本創(chuàng)始主管合伙人李宇輝先生表示：“基因治療是磐霖生物醫(yī)藥早期投資布局的重點領(lǐng)域。至善維新創(chuàng)始人董飚教授在rAAV基因治療領(lǐng)域深耕多年，在基礎(chǔ)研究和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化端均積累了豐富的經(jīng)驗。公司已搭建rAAV基因治療藥物的研發(fā)設(shè)計平臺，并形成國內(nèi)領(lǐng)先的三質(zhì)粒生產(chǎn)體系，實現(xiàn)了rAAV基因治療藥物研發(fā)的全鏈條覆蓋。公司的研發(fā)及生產(chǎn)體系已通過進入臨床階段的血友病B和A管線獲得驗證，很高興在這個階段投資至善維新，磐霖對公司后續(xù)代謝、衰老等管線推進計劃充滿期待。”

正心谷資本表示：“基因治療作為一種已驗證的新型治療機制，為多種類型疾病提供了潛在革命性的治療方式。正心谷非常看好至善唯新的團隊能力、技術(shù)平臺和管線布局，自A輪投資以來見證了公司高效的運營發(fā)展和出色的研發(fā)突破，很高興本輪能繼續(xù)支持公司融資，期待公司未來圍繞臨床未滿足需求，不斷研發(fā)出best in class和first in class的基因治療藥物，造福廣大患者。”

安信國生微芯基金表示：“AAV載體的基因治療領(lǐng)域是罕見病、神經(jīng)退行性疾病等重大臨床未被滿足需求疾病的潛在治療方案，具有極高的發(fā)展?jié)摿Γ彩前残挪季值闹攸c領(lǐng)域。公司深耕基于AAV的基因治療業(yè)務(wù)，目前已構(gòu)建覆蓋rAAV基因藥物設(shè)計全鏈條的DR.AAV平臺、支持rAAV多管線快速推進的動物模型藥效驗證平臺、成熟高效的三質(zhì)粒體系/新型痘-腺病毒體系三大核心技術(shù)平臺，相關(guān)技術(shù)處于業(yè)內(nèi)領(lǐng)先水平。安信將充分發(fā)揮優(yōu)勢助力企業(yè)成長，相信在董博士及核心團隊帶領(lǐng)下，至善唯新將成為中國基因治療領(lǐng)域的行業(yè)標桿。”