近日，基因療法公司四川至善唯新生物科技有限公司（簡稱“至善唯新”）成功完成逾2億元人民幣A+輪融資。本輪融資由國投創業領投，磐霖資本及安信國生基金等跟投，上一輪投資方正心谷資本持續追加投資。本輪融資主要用于至善唯新現有多個產品管線的臨床推進和臨床前管線的拓展以及公司人才團隊的擴展和完善。

四川至善唯新有限公司成立于2018年6月，是一家專注于rAAV基因治療原創新藥開發的生物科技公司，公司在高效的基因表達盒設計和載體生產優化方面擁有多項全球領先的專利與技術，在研管線涵蓋血液、中樞神經系統、代謝系統等多個臨床適應癥。首個自主研發的用于血友病B的體內基因治療產品ZS801已于2022年8月獲得臨床批件，是國內首個獲批臨床的B型血友病原創靶標基因治療產品。目前該產品已在中國醫學科學院血液病醫院開展安全性和有效性的臨床研究，該研究首例受試者自2022年3月接受治療后血漿FIX活性水平顯著提升并長期穩定表達，隨訪安全性良好，具有重要的臨床意義。

公司運營至今，完成了rAAV基因治療原創新藥開發、生產平臺和臨床轉化全產業鏈布局，已擁有一支由優秀的科學家和企業家組成的專業團隊。創始人董飚教授從事rAAV研究十五年，在基因療法藥物設計與規模化生產方面均取得了突破性進展。公司擁有全球領先的新型痘-腺病毒rAAV生產系統，該生產系統可極大地降低生產成本，進一步提高基因治療的可及性。核心團隊成員在基因治療藥物設計、臨床前研究、CMC開發、GMP生產、注冊申報、臨床試驗和運營管理等方面都擁有非常豐富的經驗。

至善唯新創始人董飚教授表示：“重組腺相關病毒載體（rAAV）基因藥物是遺傳性、難治性重大疾病的克星，有望實現“一針治愈”。至善唯新專注于原創性研發，建立了啟動子、治療基因、衣殼篩選優化平臺，覆蓋了基因藥物研發的各要素。為生產中國患者能夠負擔的rAAV基因新藥，至善唯新已建立了200L懸浮293細胞三質粒轉染的生產平臺，正在開發成本進一步降低的具有自主知識產權的痘腺病毒生產平臺。目前同瑞金醫院合作開發的高活力IX因子已應用在B型血友病治療的注冊臨床，自主開發的高活力VIII因子及小型肝特異啟動子已應用在A型血友病的IIT研究中。我們特別感謝生物醫藥優秀投資伙伴們對至善唯新的高度信任和大力支持，我們將加速推進目前已進入臨床階段的項目，并將更多的遺傳病和難治性常見病的原創研發項目推向臨床。”

至善唯新聯合創始人徐麗表示：“我們非常榮幸能夠獲得眾多頂尖生物醫藥領域投資伙伴的認可和支持，也非常感謝團隊的創新和執行能力。雖然基因治療疾病新藥研發面臨多重挑戰，但隨著近期Roctavian、Hemgenix等基因藥物不斷上市，未來適應癥的不斷拓展，基于技術成熟帶來的成本下降及醫保支付的不斷提升等，基因治療藥物價格將會逐步下降惠及更多患者。至善唯新自成立至今一直聚焦于差異化源頭創新，通過基因工程技術提升藥物活力和優化病毒載體生產工藝不斷降低藥物生物成本，我們的愿景是推進療效更好、可及性更強的基因治療創新藥早日上市，盡快造福全球患者。”

國投創業表示：“基因藥物從基因層面治療疾病，有可能從根本上治愈一些常規療法不能解決的疾病，有望實現“一次給藥，長期有效，甚至終生治愈”的突破性療效，是國家“十四五”生物醫藥發展的重要戰略方向。作為以“服務國家創新戰略、聚焦科技成果轉化”為宗旨的基金，國投創業已在CGT領域進行了多點布局，支持產業快速發展和生態構建。至善唯新以研發“國人用得起的基因藥物”為使命，建立了國產自主創新的高效rAAV基因治療研發和轉化平臺，集基礎研究、基因治療藥物研發和臨床級重組病毒產業化制備能力于一體。創始人董飚教授在基因治療領域，尤其是血友病領域有長期的研究積累，其在至善唯新的取得的研究進展和技術優勢，是中國科學家踐行自主創新科技成果轉化、造福病患的典范。非常高興至善唯新融入國投創業CGT生態圈，我們將充分發揮自身平臺優勢，對接產業資源，支持公司發展更上一層樓。”

磐霖資本創始主管合伙人李宇輝先生表示：“基因治療是磐霖生物醫藥早期投資布局的重點領域。至善維新創始人董飚教授在rAAV基因治療領域深耕多年，在基礎研究和產業轉化端均積累了豐富的經驗。公司已搭建rAAV基因治療藥物的研發設計平臺，并形成國內領先的三質粒生產體系，實現了rAAV基因治療藥物研發的全鏈條覆蓋。公司的研發及生產體系已通過進入臨床階段的血友病B和A管線獲得驗證，很高興在這個階段投資至善維新，磐霖對公司后續代謝、衰老等管線推進計劃充滿期待。”

正心谷資本表示：“基因治療作為一種已驗證的新型治療機制，為多種類型疾病提供了潛在革命性的治療方式。正心谷非常看好至善唯新的團隊能力、技術平臺和管線布局，自A輪投資以來見證了公司高效的運營發展和出色的研發突破，很高興本輪能繼續支持公司融資，期待公司未來圍繞臨床未滿足需求，不斷研發出best in class和first in class的基因治療藥物，造福廣大患者。”

安信國生微芯基金表示：“AAV載體的基因治療領域是罕見病、神經退行性疾病等重大臨床未被滿足需求疾病的潛在治療方案，具有極高的發展潛力，也是安信布局的重點領域。公司深耕基于AAV的基因治療業務，目前已構建覆蓋rAAV基因藥物設計全鏈條的DR.AAV平臺、支持rAAV多管線快速推進的動物模型藥效驗證平臺、成熟高效的三質粒體系/新型痘-腺病毒體系三大核心技術平臺，相關技術處于業內領先水平。安信將充分發揮優勢助力企業成長，相信在董博士及核心團隊帶領下，至善唯新將成為中國基因治療領域的行業標桿。”