2023年6月3日,益普生宣布達菲林三月劑型(注射用雙羥萘酸曲普瑞林注)正式上市,目前達菲林三月劑型已經在北京、上海、廣州、深圳、武漢、西安、長沙、成都等全國多地開出首批處方,更長效治療方案已經開始惠及更多中樞性性早熟患兒。

中樞性性早熟發病率逐年攀升危害大,如何評估孩子是否存在性早熟

據了解,中樞性性早熟是由于下丘腦-垂體-性腺軸功能被提前激活,導致女孩在7.5歲前、男孩在9歲前出現內外生殖器官快速發育及第二性征呈現的一種常見兒科內分泌疾病。隨著近年來生活條件不斷改善以及多方面因素影響,性早熟發生率逐年攀升,已成為僅次于肥胖的第二大兒科內分泌疾病,中國學齡兒童性早熟的患病率約為0.43%-4.7%。

中華醫學會兒科學分會副主委、華中科技大學附屬同濟醫院兒科學系主任,同濟兒童醫院院長羅小平表示,“性早熟對成年身高有明顯影響,因為過早發育,骨齡會提前閉合進而導致成年身高受損;其次是容易產生心理問題,因為性發育提前,性早熟兒童的生理、認知、相應的心理變化可能會導致相關的心理問題,成年也可能因為身高矮小而產自閉、自卑等問題”。

“評估性早熟,主要是‘一看、二觸、三檢查’。”中華醫學會兒科學分會內分泌遺傳代謝學組組長、浙江大學醫學院附屬兒童醫院常務副院長傅君芬教授表示,一看是父母可以通過觀察子女的外表是否有第二性征發育,比如女生7.5歲左右就出現乳房明顯,男孩在9歲就出現喉結、胡須等情況;二觸就是父母可以通過觸摸女性的乳房和男孩的睪丸,是否存在增大情況,如果女性乳房的增大存在乳腺組織,男性睪丸有大拇指蓋大小,就意味著性發育提前;三檢查就是做骨齡檢查開展促性腺激素釋放激素(GnRH)激發試驗。傅君芬教授也同時提醒,家長不能不重視,但是也不能過于焦慮,“不能拿自己的孩子做試驗品,讓專業的醫生做判斷。”

性早熟治療周期較長,應盡早使用長效GnRHa進行干預

中樞性性早熟的治療目標就是改善患兒成年終身高,避免出現相應的社會心理行為問題。傅君芬表示,目前針對中樞性性早熟的首選療法是長效GnRHa(促性腺激素釋放激素類似物),達菲林就是長效GnRHa,對于快進展的中樞性性早熟,越早診斷、越早干預,治療結果越好。

據了解,中樞性性早熟的治療過程相對漫長,通常需要2年或者2年以上,因此藥物的依從性是治療中樞性性早熟的關鍵所在。此前已上市的達菲林一月劑型屬于中樞性性早熟長效制劑,但一個月一針、一年12針、持續兩年甚至以上的連續療程對兒童來說是一個很大的挑戰,有研究表明,這種長期的有注射、有痛苦的、產生經濟和社會負擔的治療受多重因素影響,仍有約50%的患兒沒能堅持完成完整的治療。

達菲林三月劑型節省支出,帶來更長效保護

據了解,新上市的達菲林三月劑型采用肌肉注射方式,與一月劑型相比,安全性和有效性沒有顯著差異,但從以往一月劑型的每年13次減少到三月劑型的每年4次,給患兒帶來了更好的用藥感受。

“長效制劑明顯減少了注射次數,能夠改善患者依從性,幫助患者堅持治療、規律治療,進而改善治療效果。同時,從衛生經濟學的效果上來看,因為它減少了就診和注射的次數,家長誤工、患兒誤學的成本都大大降低。”羅小平說。