6月7日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網公布，上海優替濟生生物醫藥有限公司（以下簡稱“優替濟生”）申報的“UCMYM802”獲臨床試驗默示許可，擬用于治療MSLN陽性晚期實體腫瘤。UCMYM802是一款靶向MSLN，針對MSLN陽性難治性實體瘤的CAR-T細胞療法產品，這意味著優替濟生UCMYM802可開展注冊臨床試驗，在CAR-T細胞藥物的研發上又走出了堅實的一步。

CAR-T細胞治療是一種個體化的治療方式，采用患者自體的T細胞，不僅能識別癌癥細胞，同時也可觸發免疫系統將癌細胞殺死。目前全球對CAR-T的成功應用多集中在血液腫瘤上，而占所有腫瘤90%以上的實體瘤領域卻遲遲沒有攻克。

“與其做一個藥上市，倒不如潛心解決實體瘤的難題。”優替濟生就為實體瘤這座大山而來，公司聯合創始人在創業時就決心用先進的細胞治療技術惠及祖國的癌癥患者。在他們看來，做血液瘤的CAR-T主要解決的是商業問題，而做實體瘤的CAR-T，要解決的更多是科學難題。

一款針對實體瘤的CAR-T獲臨床試驗許可公示

據了解，優替濟生CAR-T療法產品UCMYM802是利用基因工程技術改造患者自身的T細胞，使其能夠識別并殺死表達間皮素（MSLN）的實體腫瘤細胞。CDE官網顯示，今年3月17日，優替濟生提交的“UCMYM802”新藥研究性申請獲得受理（受理號：CXSL2300199）。2個多月后，UCMYM802獲臨床試驗默示許可,這意味著優替濟生距離實體瘤的攻堅戰又近了一步。

優替濟生是一家致力于腫瘤免疫治療細胞藥物研發以及生產的生物醫藥企業。公司成立于2019年，由美國賓夕法尼亞大學世界頂級細胞工程實驗室的科學家團隊和跨國藥企美國強生的科學家聯合創辦。創始人之一趙陽兵博士曾為賓西法尼亞大學Carl June 團隊核心成員，發表50多篇CAR-T/TCR-T文章并申報90多項國際專利 。他也曾在NIH Steven Rosenberg實驗室研發并用于臨床實驗的NY-ESO-1 TCR、Her2、CD19和 VEGFR CAR-T等技術 。作為國內外知名的細胞工程專家，趙陽兵博士在CAR-T和TCR-T領域有著深厚的學術積累、豐富的藥物研發經驗和不斷創新的科研實力。

創始人已帶領團隊申報了71項專利，建立了4000多平米的生產基地，創立了四個特有的技術平臺。公司的核心專利技術LACO-stim開創了主動免疫治療的先河，旨在增強T細胞功能的同時，激活機體的固有免疫，調動巨噬細胞、DC等抗原遞呈細胞，共同增強機體抗腫瘤能力。

另外兩位創始人是宋曉東博士和劉曉軍博士。宋曉東博士有20多年外國藥企研發、質量和注冊經驗，他也是中國細胞制劑GMP法規和藥輔料關聯審評等多項藥品監管法規和技術指導原則的主要起草人。劉曉軍博士，原賓夕法尼亞大學T細胞工程實驗室副主任，具有10多年CAR-T/TCR-T研發和生產的經驗。

希望為真正有望治愈癌癥而努力

CAR-T作為一種革命性的新型腫瘤治療，被寄予治愈腫瘤的厚望。近兩年來，隨著越來越多CAR-T細胞療法獲批，并在血液惡性腫瘤中已取得突破性的療效，這一治療方式正以前所未有的熱度席卷全球。

但實際上，約90%癌癥發病率是由實體瘤引起，實體瘤的治療難度比血液瘤更大，例如靶點選擇困難、腫瘤微環境抑制，腫瘤的異質性等，均導致實體瘤研發進展緩慢。這也是很多企業對實體瘤應用的研發望而卻步的原因。

“勇于探索、獨立自主和堅持不懈”是優替濟生在CAR-T細胞療法科研路上的關鍵詞。他們相信憑借自己多年的研發經驗，有望在CAR-T領域率先突破。優替濟生成立時，就致力于開發針對實體瘤和其他疾病的細胞療法，安全有效是公司產品研發策略的關鍵詞。

據悉，優替濟生的核心技術LACO-stim旨在通過改善調理腫瘤微環境來增強T細胞功能，LACO-stim可使CAR-T細胞抵制抑制性免疫微環境，增強CAR-T細胞的增殖及抗腫瘤活性，從而使得T細胞具有更強的殺傷能力和更長的持久性。LACO-Stim在增強T細胞功能的同時，還可以激活機體的固有免疫，調動巨噬細胞、DC等抗原遞呈細胞，共同增強機體抗腫瘤能力。以有效地克服腫瘤細胞的免疫逃逸，從而更有效地治療腫瘤。

除剛剛獲批注冊臨床的UCMYM802產品之外，公司還有多項在研的管線。其中進展較快的包括靶向NY-ESO-1的TCR-T管線；靶向CD70的針對淋巴瘤、腎癌、膠質母細胞CAR-T管線及針對多發性骨髓瘤的BCMA　CAR-T管線。

“創新為本，生命至上，誠信濟世”是公司的核心價值觀。優替濟生計劃在CAR-T 和 TCR-T的平臺上, 結合核心技術，研發下一代安全、有效、通用化、低成本T細胞腫瘤免疫治療產品。趙陽兵表示，UCMYM802獲得國家藥監局的批準是公司成立以來的重要里程碑，也是團隊共同努力的結果。希望通過公司的技術平臺和細胞產品，為更多腫瘤患者帶來創新和有效的治療方案。