近日，普華資本天使輪所投企業北京中因科技有限公司（簡稱“中因科技”）完成新一輪融資，本輪融資由昆侖資本領投，金浦投資等共同參與。

融資將用于深度推進公司藥物管線的臨床和產業化進程，加速推動公司自主研發的眼科基因治療藥物早日上市，改變全球遺傳性視網膜變性患者無藥可醫的現狀。

中因科技成立于2016年，是一家專業從事遺傳性眼病臨床基因診斷和基因治療藥物研發的國家高新技術企業，是國內率先進行眼科基因治療藥物研發的企業。

公司創始團隊從事遺傳性眼病基因研究20余年，建立從靶標篩選、基礎研究、動物實驗、干細胞驗證和AAV病毒生產完整的基因治療藥物開發體系。公司同時具有基因替代治療和基因編輯治療兩個平臺，基于中國遺傳性視網膜變性的常見致病基因和突變熱點，結合基因的發病機制，分別開發基因替代治療或基因編輯治療藥物。

中因科技遺傳性眼病基因診斷平臺擁有第三方醫學臨檢所資質，可為遺傳性眼病患者提供快速、準確、可靠和專業的臨床基因診斷服務。迄今已為5000余例患者提供基因檢測，建立中國遺傳性眼病數據庫，總結患者中的基因突變頻譜和突變熱點，為基因治療藥物靶點篩選奠定基礎，并為基因藥物治療時機選擇、預后預測和療效評價提供借鑒。

ZVS101e注射液是針對結晶樣視網膜變性（BCD）研究開發的基因替代治療藥物，適用于所有攜帶CYP4V2基因突變的BCD患者，也是全球范圍內針對BCD首次開展IIT臨床研究和I/II期臨床試驗的藥物，2021年8月獲得美國FDA孤兒藥資格認證（ODD），2022年底獲中國、美國兩地IND默示許可，2023年2月在天津醫科大學眼科醫院順利完成I/II期臨床試驗首例受試者入組。ZVS101e注射液的首例IIT受試者隨訪超過2年，結果顯示藥物具有良好安全性和顯著治療效果。

ZVS203e注射液是針對RHO基因突變導致的常顯遺傳視網膜色素變性（RHO-adRP）自主研發的基因編輯治療藥物，目前正在北京大學第三醫院開展IIT探索性臨床研究，該藥物于2022年6月獲得美國FDA孤兒藥資格認證（ODD），2023年9月完成IIT首例受試者給藥。ZVS203e注射液是全球范圍內針對RHO-adRP首款進入臨床階段的基因編輯治療藥物。

中因科技團隊擁有藥物全生命周期開發的能力和經驗，目前有7個在研遺傳性眼病基因治療管線，旨在解決該類疾病無藥可醫的困境，為全球遺傳性眼病患者帶來光明和希望。