在藥物研發領域，一個備受關注的現象是：部分新藥在嚴格設計的隨機對照試驗（RCTs）中表現出顯著的臨床療效，但在實際臨床應用中，其治療效果卻出現明顯下降。這一現象被稱為“療效鴻溝”（Efficacy-Effectiveness Gap），其成因主要源于RCTs的固有局限性，如高度標準化的受試者篩選、嚴格控制的治療環境以及有限的隨訪周期等。為彌合這一鴻溝，真實世界研究（Real-World Study, RWS）正逐漸成為重要的補充性研究范式。近日，太美智研醫藥首席科學官陳杰博士，圍繞“真實世界數據（RWD）和真實世界證據（RWE）在臨床研究中的應用”這一話題展開探討。

01 從傳統到革新：臨床研究的范式轉變

RCTs作為傳統臨床試驗以其嚴謹性和科學性著稱，但嚴格的入選標準、高昂的成本以及對參與者的不便等局限性也日益凸顯。尤其是在罕見病和危及生命且缺乏有效治療手段的疾病領域的不適用性，一度成為制約藥物研發的“攔路虎”。

真實世界研究（包括去中心化臨床試驗和實用性臨床試驗）的興起為臨床藥物研發帶來了新的曙光，它結合了真實世界的臨床實踐元素，使得研究更加貼近患者實際需求，參與者更具代表性，隨訪時間更長，成本更低。這種以患者為中心的研究范式，不僅提高了研究的可行性和效率，也為監管決策提供了更為真實的數據基礎和真實世界證據，豐富了完整的證據鏈。

02 RWD與RWE：臨床研究的新動力

RWD與RWE在臨床研究中的應用非常廣泛，涵蓋了新藥注冊、藥物標簽修改、上市后評估等多個環節。它們不僅可以為臨床試驗設計提供關鍵信息和參數，幫助研究人員更準確地定位目標患者群體，還可以作為外部對照或者增強RCT中的內部對照，提高臨床試驗的統計效力。

RWD根據數據生成和收集的原始目的，可分為研究類RWD和交易類RWD兩大類。這兩類數據各有特色，研究人員需要根據研究目的和需求，選擇合適的數據類型（即適用性RWD），以確保研究的科學性和有效性。

03 實戰案例：RWD與RWE的璀璨成果

陳杰博士通過多個案例展示了RWD和RWE在實際臨床研究中的重要作用。

自然病史研究

以Avelumab治療晚期默克爾細胞癌為例，通過回顧性醫療檔案審查，研究人員在美國腫瘤學網絡中識別了多名患者，為精準定義目標人群、評價藥物的療效提供了有力支持。

監管決策的關鍵證據

在器官移植領域，Prograf的免疫抑制作用得到了廣泛認可。而其在肺移植領域的適應癥獲批，則得益于一項基于美國科學移植受者登記處數據庫的非干預性研究。

適應癥擴展與補充信息

Tiopefigeristine注射液的給藥時間調整，以及Ibrance在男性乳腺癌治療中的獲批，都是基于RWD研究的結果，為臨床實踐提供了重要指導。

04 未來展望：挑戰與機遇并存的新征程

盡管RWD在臨床研究中展現出極大的價值潛力，但其應用之路并非一帆風順。數據質量、偏倚控制、外部對照的選擇與驗證等問題，仍是研究人員需要直面的挑戰。

“滿眼生機轉化鈞，天工人巧日爭新。”面對這些挑戰，太美智研給出了答案：聚焦人工智能。公司以前沿人工智能技術為核心引擎，構建起智能化的數字研究平臺，打造覆蓋全流程的臨床研究解決方案。通過深度學習算法與大數據分析的深度融合，太美智研正重新定義臨床研究的精度與效率，讓數據真正成為推動醫藥創新的源頭活水。這一創新實踐不僅為破解"療效鴻溝"提供了技術支撐，更展現了人工智能賦能醫藥研發的無限可能。

例如，通過自然語言處理（NLP）、機器學習（ML）等AI技術，電子病歷、社交媒體平臺和其他來源的非結構化真實世界數據的收集、分析和應用將變得智能化、精準化，高效發現潛在的藥物成分和作用機制，大大縮短了研發周期，提高新藥的研發成功率。機器學習技術還有助于分析DCT中可穿戴設備產生的數據，以監測和跟蹤健康參數的異常情況，例如疾病預后不良的患者的心率。

當下，對于真實世界研究而言，無論是政策環境還是研究層面，都迎來了良好發展時機。在AI智能求索的浪潮下，真實世界研究的價值必將進一步拓展和延伸。作為AI驅動的醫藥研發整體解決方案提供商，太美智研將持續以AI賦能臨床研究，助力真實世界研究的高效發展，幫助醫藥企業、醫生與患者創造更大價值。