國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）網(wǎng)站公示信息顯示：合源生物自主研發(fā)的納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達(dá)?）的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已獲得默示許可（受理號(hào)：CXSL2500076），用于治療難治性狼瘡腎炎（Lupus Nephritis, LN）。

　　截至目前，納基奧侖賽注射液在自身免疫性疾病適應(yīng)癥治療領(lǐng)域中已經(jīng)獲得3張IND批件，分別針對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)的免疫性血小板減少癥（SLE-ITP）、自身免疫性溶血性貧血(Autoimmune hemolytic anemia, AIHA)，以及此次獲批的系統(tǒng)性紅斑狼瘡腎炎（Lupus Nephritis, LN）。同時(shí)，這也是納基奧侖賽注射液在全球范圍內(nèi)獲得的第7張臨床批件。

　　系統(tǒng)性紅斑狼瘡（systemic lupus erythematosus, SLE）是一種系統(tǒng)性自身免疫性疾病，全身多系統(tǒng)多臟器受累，疾病本身的緩解與急性發(fā)作交替、體內(nèi)存在大量自身抗體為主要臨床特點(diǎn)，如不及時(shí)治療，會(huì)造成受累臟器的不可逆的損傷，最終導(dǎo)致患者死亡。SLE病因復(fù)雜，與遺傳、性激素、環(huán)境（如病毒與細(xì)菌感染）等多種因素有關(guān)。據(jù)估計(jì)，全球SLE發(fā)病率為每年5.14（1.4-15.13）/10萬(wàn)人，中國(guó)的SLE發(fā)病率位居全球第四，為每年14.09/10萬(wàn)人。

　　狼瘡腎炎（LN）是系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）引起的腎臟損害，是最常見(jiàn)的內(nèi)臟受累表現(xiàn)之一，也是影響患者預(yù)后的重要因素。在我國(guó)，近半數(shù)SLE患者并發(fā)LN，高于白種人，是我國(guó)最常見(jiàn)的繼發(fā)性免疫腎小球疾病，是終末期腎臟病（ESRD）的常見(jiàn)病因之一，也是導(dǎo)致SLE患者死亡的重要原因。目前，SLE-LN的治療仍面臨諸多挑戰(zhàn)，部分患者對(duì)傳統(tǒng)治療方案反應(yīng)不佳，存在未被滿足的臨床需求。

　　北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科曾小峰教授：

　　系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是由遺傳、環(huán)境和激素等多種因素引起的自身免疫性疾病，因此病情異質(zhì)性強(qiáng)，個(gè)體化診療要求高。殘酷的現(xiàn)實(shí)是，我國(guó)發(fā)病年齡在30歲左右的患者，至55~60歲時(shí)，超過(guò)一半死亡。系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一個(gè)全身性的自身免疫性疾病，會(huì)引起很多腎臟問(wèn)題，包括腎臟、神經(jīng)系統(tǒng)、血液系統(tǒng)的問(wèn)題等，這些系統(tǒng)的損傷都會(huì)導(dǎo)致生命危險(xiǎn)。納基奧侖賽注射液此次在SLE-LN的新藥臨床默示許可，再一次顯示出CAR-T細(xì)胞治療的潛力，更表明SLE治療正朝著多樣化方向發(fā)展，治療的前景十分廣闊。

　　北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科 李夢(mèng)濤教授：

　　我國(guó)系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者呈現(xiàn)人口眾多、病情重、疾病負(fù)擔(dān)重、合并癥發(fā)生率高、對(duì)生育造成的影響嚴(yán)重的特點(diǎn)。我們非常高興看到納基奧侖賽治療難治性狼瘡腎炎新藥臨床試驗(yàn)的獲批，協(xié)和多學(xué)科團(tuán)隊(duì)將不斷探索深化CAR-T細(xì)胞療法在這一疾病中的應(yīng)用，推動(dòng)自身免疫疾病治療領(lǐng)域的進(jìn)步，惠及更多患者。

　　中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)臨床首席專(zhuān)家、國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王建祥教授：

　　衷心祝賀我國(guó)原研CD19 CAR-T藥物納基奧侖賽注射液治療難治性狼瘡腎炎新藥臨床試驗(yàn)獲得默示許可！作為我國(guó)全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)CAR-T療法的代表，納基奧侖賽注射液已在白血病、淋巴瘤等血液腫瘤領(lǐng)域展現(xiàn)了優(yōu)異療效，并在自身免疫性疾病中展現(xiàn)了突破性的潛力。期待這一創(chuàng)新療法在臨床研究中取得更多進(jìn)展與佳績(jī)，推動(dòng)CAR-T療法在更廣泛的疾病領(lǐng)域發(fā)揮作用。

　　合源生物首席執(zhí)行官 呂璐璐博士：

　　一個(gè)月內(nèi)，合源生物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達(dá)?）收獲兩張自身免疫性疾病領(lǐng)域新藥臨床試驗(yàn)（IND）批件，再次顯示出產(chǎn)品的治療潛力與臨床價(jià)值。自身免疫性疾病是合源生物布局的關(guān)鍵一城，目前，公司已經(jīng)在SLE-ITP、AIHA、SLE-LN等多個(gè)適應(yīng)癥建立起科研管線候選產(chǎn)品隊(duì)列。期待納基奧侖賽注射液能夠在更多疾病領(lǐng)域滿足更多患者尚未得到滿足的巨大需求，為患者帶來(lái)更多創(chuàng)新細(xì)胞療法選擇。

　　關(guān)于合源生物：

　　合源生物創(chuàng)立于2018年6月，已成長(zhǎng)為中國(guó)細(xì)胞藥物產(chǎn)業(yè)自主創(chuàng)新的引領(lǐng)者，致力于成為全球領(lǐng)先的細(xì)胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)。公司首個(gè)核心產(chǎn)品源瑞達(dá)?（納基奧侖賽注射液，CNCT19）于2023年11月正式獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。該產(chǎn)品是中國(guó)白血病治療領(lǐng)域首個(gè)CAR-T藥物，也是中國(guó)全自主創(chuàng)新的首個(gè)CD19 CAR-T藥物。公司深度合作國(guó)家一流院所，構(gòu)建了以CAR技術(shù)平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等為核心的國(guó)際化新藥研發(fā)體系，擁有覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤及自身免疫性疾病等疾病領(lǐng)域的10余種管線產(chǎn)品在研。更多信息請(qǐng)?jiān)L問(wèn)http://www.juventas.cn/

　　源瑞達(dá)?（納基奧侖賽注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，擁有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國(guó)際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，先后獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局三項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可（IND），用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病、治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病，并獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心"突破性治療藥物"認(rèn)定和美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理納基奧侖賽注射液治療成人r/r B-ALL的新藥上市申請(qǐng)（NDA）并納入優(yōu)先審評(píng)。2023年3月，納基奧侖賽注射液用于治療成人r/r B-ALL IND申請(qǐng)也獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）許可。2023年11月，源瑞達(dá)?（納基奧侖賽注射液）正式獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市。